Vid typ 1-diabetes förstörs de insulinproducerande cellerna i ett immunangrepp. Forskningsstudier har visat att mesenkymala stamceller kan bevara insulinproduktionen hos vuxna i åtminstone upp till tre år. I november startar en större, randomiserad fas 2-studie ledd från Akademiska sjukhuset, där barn och ungdomar för första gången ska omfattas av cellterapin.
– Vår förhoppning är att effekten på unga under 18 år ska bli lika god som på vuxna och bidra till bibehållen egen insulinproduktion flera år efter behandlingen, säger Per-Ola Carlsson, överläkare och professor i diabetessjukdomar vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet.
I den nya studien utvärderas effekten av en läkemedelsbehandling som består av utvalda så kallade mesenkymala stamceller från navelsträng. Dessa celler kan bilda olika typer av bindvävsceller och har visat sig ha en unik förmåga att dämpa immunangrepp. De har tidigare prövats i en rad kliniska studier också på barn för att exempelvis förhindra organavstötning efter transplantation.
– Första fasen av studien med behandling vid nydebuterad typ 1 diabetes hos barn och ungdomar inleddes i fjol och har förlöpt väldigt väl. Samtliga behandlade mår bra. Nu i november inleder vi därför nästa fas med studier av behandlingseffekt i åldersgruppen 12-21 år, förklarar Per-Ola Carlsson.
Målgruppen för den nya cellterapin är barn och ungdomar som fått typ 1-diabetes de senaste sex månaderna. Totalt kommer 60 patienter inkluderas där hälften får det nya läkemedlet och hälften får placebo. En utvärdering av effekten sker ett år efter behandlingen. Studien startar vid Akademiska sjukhuset, men planeras att under 2023 utvidgas till Skånes universitetssjukhus och Linköpings universitetssjukhus.
Per-Ola Carlsson framhåller att cellterapiläkemedel generellt är en mycket intressant läkemedelsgrupp med stor potential inför framtiden.
– Genom användande av celler fås sammansatta effekter, eftersom cellerna genom en kombination av utsöndrade ämnen kan ha flera samtidiga verkningsmekanismer. Cellterapiläkemedel är också högintressanta genom att de ofta har en inneboende kapacitet att söka sig till sjuk, inflammerad vävnad. Dessutom kan man via olika genmodifikationer specifikt målstyra dem till sjuk vävnad som de Langerhanska öarna, avrundar han.
För mer information/intervju, kontakta:
Per-Ola Carlsson, överläkare och professor i diabetessjukdomar vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet;
018-611 41 23 eller 070-272 11 67
per-ola.carlsson@mcb.uu.se
